资讯日期2026 年 9 月 23 日2026 年 9 月 23 日美国食品药品监督管理局FDA正式批准利拉福格替尼Lirafugratinib商品名 Lyrfigtu研发企业 Elevar Therapeutics上市用于既往治疗后、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌胆道癌成人患者且肿瘤须携带 FGFR2 基因融合或其他重排。这是胆管癌靶向治疗领域的又一重要进展为 FGFR2 异常这一特定分子亚型患者提供了全新的口服靶向选择。胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性程度较高的肿瘤整体预后较差晚期患者长期缺乏高效系统治疗。其中约 10%—15% 的胆管癌存在 FGFR2 基因融合或重排这类患者对传统化疗反应有限。利拉福格替尼是一种口服、强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体 2FGFR2小分子抑制剂本次获批专门用于携带 FGFR2 融合/重排、且已接受过系统治疗的成人胆管癌患者属于典型的精准靶向、伴随诊断模式。关键临床数据REFOCUS 研究本次批准主要基于 REFOCUS 研究NCT04526106这是一项多中心、开放标签、单臂临床试验共纳入 116 例既往接受过化疗或化疗联合免疫治疗后、且未使用过 FGFR 抑制剂的不可切除或转移性胆管癌患者。患者每日口服利拉福格替尼 70 mg直至疾病进展或出现不可耐受毒性。疗效由独立审查委员会依据 RECIST v1.1 标准评估主要终点为客观缓解率ORR与缓解持续时间DOR。研究结果显示客观缓解率达到 46%95% 置信区间 36%—55%中位缓解持续时间达 11.8 个月95% 置信区间 7.5—13.0。这意味着近半数受试患者肿瘤显著缩小且缓解状态平均可维持近一年对于这一难治瘤种而言是具有临床意义的获益。利拉福格替尼通过选择性抑制 FGFR2 信号通路阻断驱动肿瘤生长的异常信号传导。FDA 在审评中采用了实时肿瘤学审查RTOR试点项目并基于该药治疗严重疾病的潜力授予其突破性疗法Breakthrough Therapy、孤儿药Orphan Drug资格以及优先审评。这些资格认定体现了监管要求方对该药解决未满足临床需求的认可。安全性与注意事项处方信息中特别警示了眼部毒性、高磷血症及软组织矿化、以及胚胎-胎儿毒性等风险。临床使用中需定期监测血磷水平、进行眼科评估并指导有生育潜力患者采取有效避孕。常见不良反应管理需在专科医生指导下进行。资料来源可追溯美国 FDA 官方批文FDA approves lirafugratinib for previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma2026-09-23https://www.fda.govElevar Therapeutics 公司新闻稿及 REFOCUSNCT04526106临床试验登记信息ClinicalTrials.govGenomeWeb 监管报道FDA Approves Elevar’s Ly
